18+

Генная терапия впервые вылечила годовалую девочку от лейкемии

Медики из Великобритании заявили о первом в мире случае успешного излечения годовалой девочки от неизлечимой и фатальной формы лейкемии, используя генную терапию, которая позволила ее организму пользоваться "чужими" иммунными клетками для защиты себя от инфекций.

© Фото: Sharon Lees/ Great Ormond Street Hospital

Британские медики отчитались о первом успешном завершении эксперимента по избавлению годовалой девочки от фатальной формы лейкемии при помощи генной терапии, позволившей ее организму пользоваться "чужими" иммунными клетками для защиты себя от инфекций, рассказывает новостная служба журнала Nature.

"Мы планировали начать первые тесты в следующем году, используя группу из 10-12 пациентов-добровольцев. Но когда мы услышали об этой девочке, которую не удалось спасти при помощи всех остальных методов, нам удалось получить специальное разрешение на этот опыт. Прошло семь месяцев, и она чувствует себя хорошо", — заявил Васим Касим (Waseem Qasim) из Госпиталя на улице Грейт-Ормонд в Лондоне (Великобритания).

Как объясняет Касим, их генная терапия не является постоянным избавлением от лейкемии – она сохраняет пациенту жизнь до тех пор, пока медики не найдут подходящего кандидата на пересадку здорового костного мозга в тело больного.

В данном случае жизнь девочке спас вирус, способный проникать в так называемые Т-клетки, дирижирующие работой всей иммунной системы, и удалять из них гены, которые заставляют эти клетки атаковать организм их будущего реципиента.

Основой для этих вирусов стали так называемые TALEN-нуклеазы – особые белковые ферменты, способные вырезать конкретные последовательности ДНК и заменять их на другие наборы генетических "букв". Подобные биологические "редакторы" начали появляться относительно недавно, однако они уже считаются устаревшими в связи с появлением системы CRISPR/Cas9, обладающей большей гибкостью, меньшей подверженностью ошибкам и легким интуитивным принципом работы.

Обработав Т-клетки при помощи этих нуклеаз, британские биологи ввели их в кровь девочки, предварительно уничтожив ее собственные иммунные клетки. Успешное завершение этого эксперимента, как рассказывает Nature, стало лишь вторым в истории человечества случаем, когда генная инженерия была успешно использована для борьбы с генетическими дефектами и болезнями.

Первый такой прорыв был совершен в прошлом году, когда биоинженеры из американской компании Sangamo Biosciences успешно применили ретровирус на базе другого геномного "редактора" – так называемых "цинковых пальцев" – для защиты иммунных клеток от вируса ВИЧ. Для этого ученые просто удалили из них те белки и гены, которые вирус иммунодефицита использует для проникновения в них.

Сейчас, по словам авторов этого эксперимента, свыше половины ВИЧ-инфицированных, прошедших эту процедуру, перестало принимать антиретровирусные препараты и при этом не страдать от иммунодефицита.

Этой осенью специалисты Sangamo, выступая на конференции Академии наук США, рассказали о результатах генетических опытов, в рамках которых они избавили нескольких обезьян от гемофилии, вставив в их ДНК на место, как они выразились, "USB-порта", исправленную версию гена фактора свертывания крови IX.

Подобный успех произвел впечатление руководство Национальных институтов здоровья США, чьи чиновники выдали в сентябре разрешение Sangamo на проведение подобных опытов на добровольцах. Эти эксперименты, как рассчитывают ученые, начнутся в начале следующего года, когда Управление по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США (FDA) выдаст разрешение на подобный эксперимент.

URL: https://m.babr24.net/?ADE=140162

bytes: 3743 / 3592

Поделиться в соцсетях:

Экслюзив от Бабра в соцсетях:
- Телеграм
- ВКонтакте

Связаться с редакцией Бабра:
[email protected]

Другие статьи и новости в рубрике "Здоровье"

Стремительная интоксикация: рост отравлений спиртосодержащей продукцией в Иркутской области

За первые пять месяцев 2024 года число отравлений спиртосодержащей продукцией в Иркутской области увеличилось в 1,4 раза по сравнению с тем же ...

Автор: Анна Моль.

Источник: Babr24.com.

Здоровье, Общество

Иркутск

1091

13.06.2024

Почти 1,7 тысячи человек пострадали от клещей в Бурятии

По данным на 11 июня, за медпомощью из-за укусов клещей в Бурятии обратились уже 1697 человек.

Источник: Babr24.com.

Здоровье

Бурятия

1053

11.06.2024

Жертвами клещей в Бурятии стали уже больше 1200 человек

По данным на 6 июня, за медпомощью из-за укусов клещей в Бурятии обратились уже больше 1200 человек. Об этом сообщает Роспотребнадзор по республике.

Источник: Babr24.com.

Здоровье

Бурятия

1221

06.06.2024

В Новосибирске выявили нарушения при строительстве пяти поликлиник по концессии

В Новосибирске Инспекция государственного строительного надзора по области выявила нарушения при строительство пяти из семи поликлиник по ...

За год рак легких выявили у 1401 жителя Красноярского края

В 2023 году рак легких стал одним из лидеров по распространенности онкологических заболеваний в Красноярском крае — его диагностировали у 1401 жителя.

Источник: Babr24.com.

Здоровье

Красноярск

1347

04.06.2024

Капремонт стационара Закаменской ЦРБ завершат в июне

В Закаменском районе Бурятии подходит к концу капремонт стационара и фасада районной поликлиники. Завершить его планируют уже в июне.

Источник: Babr24.com.

Здоровье

Бурятия

1541

31.05.2024

Система здравоохранения Хакасии терпит большие финансовые убытки

Система здравоохранения Хакасии столкнулась с серьезными финансовыми проблемами.

Инсайд. Врач-онколог против травницы-шарлатанки из Иркутска

Онкология — это дар, а люди с онко — маги. За эти утверждения врач-онколог назвала травницу из Иркутска шарлатанкой.

Автор: Ярослава Грин.

Источник: Babr24.com.

Здоровье, Скандалы

Иркутск

6757

30.05.2024

В Бурятии от клещевого энцефалита привились больше 70 тысяч человек

По данным на 28 мая, за медпомощью из-за укусов клещей в Бурятии обратились уже 922 человека.

Источник: Babr24.com.

Здоровье

Бурятия

1508

30.05.2024

Жители Красноярского края вынуждены ждать по полгода в очередях на медобследования

Жители Красноярского края жалуются на долгое ожидание медицинской помощи.

Источник: Babr24.com.

Здоровье

Красноярск

1769

29.05.2024

Клещи покусали уже больше 900 человек в Бурятии

С начала этого эпидсезона клещи в Бурятии покусали уже больше 900 человек, из которых до 30% – это дети.

Источник: Babr24.com.

Здоровье

Бурятия

1547

29.05.2024

Дубль два: ещё одна концессия на расторжение

В Новосибирске компания «ВИС» безжалостно губит и губит проекты по концессионному соглашению.

Автор: Адриан Орлов.

Источник: Babr24.com.

Здоровье, Экономика и бизнес, Политика

Новосибирск

7435

28.05.2024